EN ESPAÑA TENEMOS IDEAS, PERO TENEMOS QUE IR A VENDERLAS A EEUU
Y nos vamos a una noticia esperanzadora Una terapia española salva la vida de “la familia con peor suerte del mundo” Tres hermanos estadounidenses y otros seis niños, nacidos con una rara enfermedad mortífera, recuperan la normalidad gracias a un tratamiento genético inventado en Madrid La maestra infantil Alicia Lange
Y nos vamos a una noticia esperanzadora
Una terapia española salva la vida de “la familia con peor suerte del mundo”
Tres hermanos estadounidenses y otros seis niños, nacidos con una rara enfermedad mortífera, recuperan la normalidad gracias a un tratamiento genético inventado en Madrid
La maestra infantil Alicia Langenhop sintió hace un lustro que la suya era “la familia con peor suerte del mundo”. Ella y su marido, sin saberlo, eran portadores de una extraña mutación en el ADN que, si se hereda a la vez de los dos padres, provoca una enfermedad potencialmente mortífera, que afecta a solo una de cada millón de personas en el mundo. Ellos todavía no lo sabían, pero cada hijo que concibiesen tendría un 25% de posibilidades de padecer el mal. Tuvieron tres niños y los tres sufrían el trastorno genético, que anulaba sus defensas y los condenaba a infecciones constantes. La probabilidad de que ocurriera algo así era similar a la de recibir una moneda concreta entre cientos de miles, lanzarla seis veces al aire y que saliese siempre cruz. Una terapia española ha logrado ahora que los tres hermanos —Ava, de 9 años; Olivia, de 7; y Landon, de 5— y otros seis niños recuperen su vida normal. Los asombrosos resultados se publicaron el 30 de abril en la revista especializada The New England Journal of Medicine.
La historia comenzó hace unos 15 años, en un laboratorio de Madrid, en el Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT). Un equipo encabezado por Juan Antonio Bueren y Elena Almarza decidió enfrentarse a una enfermedad rarísima, la deficiencia de adhesión leucocitaria tipo I (LAD-I), que hace que los niños sufran infecciones bacterianas muy dolorosas, con úlceras en la piel, la boca y las vías respiratorias, porque sus glóbulos blancos son anómalos e incapaces de combatir a los microbios invasores.
“El 70% de los pacientes con LAD-I grave fallece antes de cumplir los tres años de vida”, lamenta Bueren. La enfermedad está causada por la mutación de un gen, que provoca la ausencia de una proteína esencial para que los glóbulos blancos viajen desde la sangre hacia los tejidos infectados. En 2016, el equipo de Madrid logró curar el trastorno en ratones, empleando un virus modificado genéticamente para que introduzca en las células la versión correcta del gen defectuoso. Inmediatamente, la empresa estadounidense Rocket Pharma, con sede en el rascacielos Empire State Building de Nueva York, compró los derechos de la estrategia terapéutica.
El nuevo estudio detalla los primeros resultados en humanos. Son nueve niños a los que se les han extraído, del tuétano de sus huesos, las células madre que son precursoras de los glóbulos blancos, para insertarles el gen terapéutico en el laboratorio y devolverlas corregidas al cuerpo. “Todos ellos están en el colegio, haciendo una vida normal. Desde el punto de vista clínico, están estupendamente”, celebra Bueren, expresidente de la Sociedad Europea de Terapia Génica y Celular.
El ensayo clínico, financiado por Rocket Pharma, se ha llevado a cabo con una niña turca en el Hospital Niño Jesús de Madrid, otros seis participantes en la Universidad de California en Los Ángeles y dos más en el University College de Londres. El médico Julián Sevilla, responsable de la paciente en España, cree que incluso se puede hablar de curación. “Los nueve niños han ido fenomenal, pero la nuestra, en concreto, ha sido espectacular, no ha tenido absolutamente ninguna complicación. Está perfectamente. Con este ensayo clínico hemos demostrado que el tratamiento es curativo”, opina. El equipo ya obtuvo un éxito similar en diciembre, en otro ensayo contra la anemia de Fanconi, una enfermedad genética que también afecta a los niños.
La terapia está diseñada para aplicarse un día y durar toda la vida, ya que las células modificadas producen glóbulos blancos sanos. Los resultados ahora publicados detallan el seguimiento de los niños a lo largo de dos años, sin que
hayan reaparecido los síntomas. “¿Cuánto tiempo tiene que pasar para que se pueda afirmar que esto es curativo y que no van a perder esas células corregidas? No hay una estimación, pero lo que hay que pensar es que no tienen por qué perderlas. Es igual que cuando haces un trasplante [de médula ósea] y asumes que las células del donante van a estar ahí toda la vida. Esto es lo mismo. Se han corregido las células y no hay por qué asumir que el injerto se va a perder en algún momento, porque llevan más de dos años y han funcionado perfectamente”, razona Sevilla, jefe de Hematología del Hospital Niño Jesús.
JC lo triste es que tenemos gente pero no tenemos tejido industrial que pueda luego comercializar y financiar esos descubrimientos y tenemos que ir a EEUU para que nos compren la técnica.
