LA FDA APRUEBA EL PRIMER FÁRMACO DE TERAPIA GÉNICA

La todopoderosa comisión y legislación de los fármacos norteamericanos¹ acaba de aprobar un medicamento del que ya se ha hablado (a propósito de la leucemia linfoblastica aguda (LLC) de células B en jóvenes de hasta 25 años).

Estados Unidos ha aprobado su primera terapia génica (terapia de células T con receptor antígeno quimérico) para tratar el cáncer. El nuevo tratamiento ha mostrado eficacia en enfermos con leucemia con muy mal pronóstico.

Se hicieron ensayos anteriormente y las cosas no fueron muy bien, y por ello se modificó, y ahora el laboratorio farmacéutico suizo Novartis ha sacado otro producto, tras un ensayo en 12 países en el que el 83% de los participantes vieron como la enfermedad remitía.

(Algo de esto ya lo hemos comentado en otro momento, pero ahora es que ya se le ha dado la patente). Hablábamos en otro momento de esto porque el precio de medicamento (en una inyección única) oscila entre 250.000 y 500.000 euros. Es decir, es un tratamiento al que se tiene muy poco acceso. Así lo informa el Washington Post, pero la farmacéutica Novartis ha afirmado que trabajará para que el precio del medicamento “se base en los resultados clínicos alcanzados (¡ya veremos!), algo que eliminaría las ineficacias del sistema sanitario”. Novartis estaría negociando que solo se pague por el tratamiento cuando los pacientes respondan antes de que pase un mes. (Bueno, ¡algo es algo!).

La aprobación es un nuevo paso que acerca la terapia génica a la práctica médica común. La idea lleva más de dos décadas en pruebas, pero parece que por fin se comienzan a superar las dificultades técnicas para encontrar los virus adecuados con los que introducir los cambios genéticos en las células humanas sin causar efectos secundarios demasiado graves. A principios de este siglo, cuando se empezó a trabajar en este sentido, el uso de retrovirus como vectores para los nuevos genes provocó varios casos de leucemia. Con las nuevas técnicas, que emplean lentivirus, la seguridad es mucho mayor. Hay que recordar que este tipo de terapia provocó efectos secundarios graves en el pasado (con la muerte de cinco pacientes por inflamación del cerebro) que obligó a la empresa Juno Therapeutics, en EE UU, a detener un ensayo que utilizaba una técnica similar. Novartis no ha observado este tipo de problemas en sus ensayos.

Bueno, vamos a ver. Le damos la bienvenida a esta posibilidad.

También… esta técnica de decir “cobro en base a resultados” no nos parece muy –éticamente-… Un mes: si al mes estás mejor, pues tienes que pagar 500.000 euros (si no estás mejor no hace falta que pagues; es señal de que estás peor). Así ocurren estas delicias de investigaciones, sin duda costosísimas, pero que bien podrían ser sufragadas por los impuestos que bien reciben las administraciones del Estado por parte de los contribuyentes. Pero… bueno, este ya es un cantar muy difícil de resolver.       

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⁽¹⁾ FDA (Food and Drug Administration o Administración de Alimentos y Medicamentos, o también Agencia Americana del Medicamento) es la agencia del gobierno de los Estados Unidos responsable de la regulación de alimentos, medicamentos, cosméticos, aparatos médicos, productos biológicos y derivados sanguíneos.