“NIÑOS BURBUJA” CURABLE… PERO SOLO PARA RICOS

Y para culminar nuestras expresiones, una enfermedad que es poco frecuente, como es la falta de sistema inmunitario, que obliga a los llamados “niños burbuja” a vivir aislados, pues: una terapia experimental salva la vida de más de medio centenar de niños, 50, con una enfermedad letal.

Una terapia experimental salva la vida de más de medio centenar de niños con una enfermedad letal

El tratamiento, que se administra una sola vez, ha permitido que la niña Eliana Nachem, encerrada en su casa para evitar infecciones, salga al mundo

…. El tratamiento consiste en extraer, de la sangre o del tuétano de los huesos, las células madre que son precursoras de los glóbulos blancos, para introducir en ellas una copia sana del gen defectuoso y devolverlas corregidas a los niños. Los resultados muestran una supervivencia del 100%, tras un seguimiento que en cinco casos superó la década. Uno de los líderes de la investigación, el médico estadounidense Donald Kohn, cree que todavía es pronto para afirmar que están curados. “Para mí, curación significa ausencia de la enfermedad durante toda la vida. Aún no podemos decir eso. Sin embargo, el periodo de observación ya dura entre 7 y 12 años y los beneficios clínicos se han mantenido completamente estables, así que espero que siga siendo así de por vida”, explica Kohn, de la Universidad de California en Los Ángeles, a EL PAÍS.

JLP Y ahora viene un pequeño detalle, el tratamiento que consiste en sacar los leucocitos de la paciente y cambiarles el trastorno genético, introducir el gen auténtico y volvérselo a incluir, vale un millón de dólares. Evidentemente estos niños que han salido adelante, han sido porque se han prestado como experimentación y no habrán tenido que pagar un millón de dólares. 

…. La Agencia Europea de Medicamentos autorizó el Strimvelis en 2016 y GSK fijó un precio de unos 600.000 euros por paciente. Sin embargo, apenas dos años después, la farmacéutica transfirió el tratamiento a otra empresa con sedes en Estados Unidos y Reino Unido, Orchard Therapeutics, que también acabó renunciando a la comercialización. La escasez de pacientes y el elevadísimo coste complica la viabilidad de estas primeras terapias génicas, aunque salven vidas. El sistema fracasa con las enfermedades infrecuentes. Por el momento, la Fundación Telethon, vinculada al Hospital San Raffaele, se ha comprometido a mantener la producción de Strimvelis.

JLP o sea ¿compensa o no compensa? 

 JC Un Tomahawk cuando salió, valía un millón de dólares. Hoy valdrá bastante más caro. Y se pueden lanzar, en algunas operaciones en Oriente Medio se han lanzado 50, 60 misiles. Más o menos estaríamos hablando de la cantidad de dinero que ha costado salvar esos 50 niños. 

JLP Pero claro, eso se puede analizar por ahí. Y las cosas se ponen difíciles, las familias que tengan un niño así. 

El médico Donald Kohn cuenta que la patente de su tratamiento pertenece a las dos instituciones que lo han desarrollado: la Universidad de California en Los Ángeles y el University College de Londres. La empresa Orchard Therapeutics también obtuvo la licencia de la terapia en 2016, pero detuvo su desarrollo cinco años después por problemas financieros. Frustrados y sin socios a la vista, Kohn y dos miembros de su laboratorio decidieron fundar Rarity PBC, la empresa que ahora posee la licencia de la patente. Kohn, además, acaba de recibir unos 13 millones de euros de una agencia californiana para desarrollar la fabricación industrial de su terapia contra la ADA-SCID.

“No sé cuánto costará cada tratamiento”, afirma el médico estadounidense. “Es complejo fabricar el producto celular para cada paciente, ya que requiere una instalación con sala blanca [un cuarto con limpieza extrema y atmósfera controlada], técnicos especializados y un riguroso control de calidad. Actualmente, los pacientes suelen recibir durante varios años inyecciones de proteínas, que también son bastante costosas. Por lo tanto, una terapia génica que se administra una sola vez debería ser más rentable al cabo de unos años”, reflexiona Kohn, que advierte de que tiene acciones de Rarity PBC. Sus últimos resultados, en niños tratados en Estados Unidos o en el Reino Unido, se anuncian este miércoles en la revista especializada The New England Journal of Medicine.

https://elpais.com/ciencia/2025-10-15/una-terapia-experimental-salva-la-vida-de-mas-de-medio-centenar-de-ninos-con-una-enfermedad-letal.html